Se halló que MEPSEVII™ (vestronidase alfa-vjbk) era eficaz en ensayos clínicos

Se halló que MEPSEVII™
(vestronidase alfa-vjbk) era eficaz en ensayos clínicos

Pacientes con MPS VII confirmada que recibieron MEPSEVII fueron estudiados por hasta 164 semanas. Para determinar la eficacia de MEPSEVII, se utilizaron varias pruebas, como las siguientes:

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Prueba de caminata de 6 minutos (6-Minute Walk Test, 6MWT),
en la cual se mide la distancia que la persona puede caminar en 6 minutos. Es una forma eficaz de medir el funcionamiento de los diferentes sistemas del cuerpo en conjunto.

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Capacidad respiratoria,
que se mide para conocer la salud del sistema respiratorio.

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Tamaño del hígado y el bazo,
para saber si estos órganos tienen un tamaño normal o anómalo.

Debido a la naturaleza de la MPS VII y las diferencias en los pacientes de este ensayo, usted debe hablar con su médico acerca de qué puede esperar del tratamiento con MEPSEVII

En los ensayos clínicos, algunos pacientes que recibieron MEPSEVII presentaron una mejoría o un mantenimiento de la distancia de caminata, la capacidad respiratoria o el tamaño de los órganos.

Después de 120 semanas, 10 de cada 12 pacientes que recibieron MEPSEVII presentaron una mejoría o mantenimiento de la distancia de caminata.

Al cabo de 120 semanas, 3 de los 10 pacientes presentaron una mejoría de por lo menos 60 metros (197 pies) en la distancia caminada con respecto a lo que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.

De los 3 pacientes que mejoraron en su 6MWT, 2 pacientes mejoraron su equilibrio y su capacidad de movimiento en generala

aSe determinó mediante la prueba de Bruininks-Oseretsky de la habilidad motora (Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, BOT-2).

Al cabo de 120 semanas, 7 de los 10 pacientes mantuvieron la misma distancia caminada que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.

El paciente 10 no utilizó un dispositivo de asistencia al inicio del estudio, pero empezó a usar un dispositivo de asistencia en la Semana 8 de su tratamiento. Los pacientes 6 y 9 utilizaron siempre un dispositivo de asistencia en todas las visitas. La línea continua indica las evaluaciones sin dispositivo de asistencia y la línea de puntos indica las evaluaciones con dispositivo de asistencia.

Después de 120 semanas, 10 de cada 12 pacientes que recibieron MEPSEVII presentaron una mejoría o mantenimiento de la distancia de caminata.

Al cabo de 120 semanas, 3 de los 10 pacientes presentaron una mejoría de por lo menos 60 metros (197 pies) en la distancia caminada con respecto a lo que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.

De los 3 pacientes que mejoraron en su 6MWT, 2 pacientes mejoraron su equilibrio y su capacidad de movimiento en generala

aSe determinó mediante la prueba de Bruininks-Oseretsky de la habilidad motora (Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, BOT-2).

Al cabo de 120 semanas, 7 de los 10 pacientes mantuvieron la misma distancia caminada que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.

El paciente 10 no utilizó un dispositivo de asistencia al inicio del estudio, pero empezó a usar un dispositivo de asistencia en la Semana 8 de su tratamiento. Los pacientes 6 y 9 utilizaron siempre un dispositivo de asistencia en todas las visitas. La línea continua indica las evaluaciones sin dispositivo de asistencia y la línea de puntos indica las evaluaciones con dispositivo de asistencia.

All patients treated with MEPSEVII experienced a reduction of urinary of GAGs, which was sustained with continued treatment.

¿Qué es MEPSEVII?
MEPSEVII se usa para tratar a niños y adultos con mucopolisacaridosis VII (MPS VII o síndrome de Sly). No se ha determinado el efecto de MEPSEVII sobre los síntomas del sistema nervioso central (cerebro y médula espinal) provocados por la MPS VII.
INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD
¿Qué es lo más importante que debería saber sobre MEPSEVII?
  • Se ha producido una reacción alérgica grave, llamada “anafilaxia”, desde la primera dosis del tratamiento con MEPSEVII.
  • Su médico lo controlará atentamente en busca de signos de una reacción alérgica durante el tratamiento con MEPSEVII y durante 60 minutos después de la infusión.
  • Su médico interrumpirá inmediatamente la infusión de MEPSEVII si usted presenta anafilaxia.
  • Su médico debe informarle los signos y los síntomas de la anafilaxia, así como acerca de que debe buscar tratamiento médico de inmediato si los presenta.
¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de MEPSEVII?
  • Los efectos secundarios más frecuentes de MEPSEVII son los siguientes:
    • Filtración de MEPSEVII hacia los tejidos cercanos durante la infusión
    • Diarrea
    • Erupción cutánea
    • Reacción alérgica grave (anafilaxia)
    • Hinchazón en el lugar de la infusión
    • Hinchazón alrededor del lugar de la infusión
    • Comezón intensa en la piel
  • Durante el tratamiento con MEPSEVII, un paciente presentó una convulsión durante un episodio febril.
Antes de recibir MEPSEVII, hable con su médico sobre todas sus enfermedades, incluso:
  • Si está embarazada, piensa que podría estar embarazada o planea quedar embarazada. No hay experiencia suficiente para saber si MEPSEVII podría dañar al feto.
  • Está amamantando o planea amamantar. No hay experiencia suficiente para saber si MEPSEVII pasa a la leche materna. Consulte a su médico sobre la mejor forma de alimentar a su bebé durante el tratamiento con MEPSEVII.

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de MEPSEVII. Consulte a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios.

Puede notificar los efectos secundarios ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) al (800) FDA-1088 o en www.fda.gov/medwatch. También puede notificarlos a Ultragenyx al 1-888-756-8657.

Consulte la Información de prescripción completa para obtener más información importante de seguridad, incluidos los efectos adversos graves.